На этапе обсуждения и закупок, проведенных фондом «Круг добра», пациенты выражали опасения по поводу этой замены. С января 2025 года дети, в том числе из Новосибирской области, начали получать новый препарат, и родители сообщают о подтверждении своих опасений.
Муковисцидоз является редким врожденным заболеванием, при котором поражается весь организм, особенно дыхательная система и пищеварительный тракт. В Новосибирской области проживает более 80 человек с этим диагнозом, из которых более 60 — дети до 18 лет. Каждому больному требуется комплекс препаратов на протяжении всей жизни. Хотя вылечить муковисцидоз невозможно, есть возможность повысить качество жизни и продлить ее.
Препарат «Трикафта» начал применяться в России три года назад и представляет собой генетическую терапию, воздействующую на дефектный белок CFTR. Он эффективен не при всех мутациях, но дает хорошие результаты при многих из них. В течение двух лет «Трикафту» получали 26 детей в Новосибирской области за счет федеральных закупок, и с января 11 из них были переведены на дженерик. Остальные пока остаются на «Трикафте», так как аукционы по лекарствам для них прошли ранее.
Руководитель Новосибирской региональной общественной организации инвалидов, страдающих муковисцидозом «Ген милосердия», Галина Коренева отметила в беседе с BFM-Новосибирск , что аргентинский дженерик «Трилекса» был зарегистрирован в России в срочном порядке и не принимается в других странах мира. Она выразила недовольство тем, что фонд «Круг добра» закупил этот препарат на значительную сумму для всех детей без разбора. Коренева подчеркнула, что пациенты, стабилизировавшиеся на «Трикафте», теперь сталкиваются с проблемами при замене препарата. Она привела пример 13-летней девочки, у которой после начала приема нового препарата возникли серьезные проблемы со здоровьем. У нее был официально зарегистрирован побочный эффект, информация об этом была направлена в Росздравнадзор.
Согласно действующему регламенту, если врачебный консилиум подтвердит, что новый препарат не подошел пациенту, ему может быть возвращен оригинальный препарат. Однако новая закупка должна быть проведена на региональном уровне, а не на федеральном.
Галина Коренева объяснила, что покупка препарата по торговому наименованию, к сожалению, ограничивается только региональными закупками. Она напомнила, что вопрос поднимался во время визита председателя правления Фонда «Круг добра» Александра Ткаченко. По ее словам, государство выделяет деньги на закупку таргетного препарата для пациентов, и они спрашивали, будет ли Фонд приобретать оригинальный препарат в случае возникновения побочных эффектов у дженерика. Однако им ответили, что это остается прерогативой субъектов Российской Федерации. Она отметила, что «Трикафта», как и все таргетные препараты, стоит очень дорого — годовой курс на одного человека обходится примерно в 15 миллионов рублей, что является непосильной ношей для любого регионального бюджета. Коренева добавила, что в Новосибирской области уже делается много для помощи больным муковисцидозом: благодаря Минздраву взрослые и дети получают практически все необходимые лекарства — муколитики, антибиотики и ферменты. Восьми пациентам старше 19 лет, не состоящим на учете в фонде, также закупается «Трикафта» за счет регионального бюджета. Но она подчеркнула, что все эти расходы регион не сможет выдержать, и пока неясно, что будет дальше. Ей очень хотелось бы увидеть разумное решение этой проблемы.
В бюджете Новосибирской области на 2025 год предусмотрено 72 миллиона рублей на закупку лекарственных препаратов, которые помогут улучшить качество и продолжительность жизни детей с муковисцидозом в возрасте от 0 до 18 лет. Эти средства выделяются в рамках одной программы и предназначены для покупки лекарств, которые выдаются больным для амбулаторного лечения. Также предусмотрены другие статьи расходов, включая лечение в стационарах.
