СМА до сих пор остается одним из самых редких генетических заболеваний. В России в 2023 году родилось 55 детей со спинальной мышечной атрофией. И только два препарата в мире способны им помочь. Отечественный вводится в спинной мозг каждые три месяца при стоимости одной дозы более 100 тыс. долларов. Второй – импортный стоит 1,3 млн долларов.
Новая разработка новосибирских ученых позволит снизить число требуемых доз для лечения СМА. Кроме того, в будущем это лекарство, может применяться для мышечных дистрофий Дюшенна и Беккера, возрастной мышечной дегенерации, острой печеночной порфирии, cиндрома семейной хиломикронемии, наследственной амилоидной полинейропатии и других.
Напомним, ранее "МК в Новосибирске" писал, что ученые Новосибирска разработали костюм для детей с ДЦП.
